Биотехнологическая компания Life Biosciences объявила о начале первого в мире клинического испытания экспериментальной генной терапии.
Целью нового подхода является омоложение клеточных структур и потенциальное восстановление зрения у пациентов с тяжелыми офтальмологическими заболеваниями.
Первый участник исследования уже получил дозу препарата ER-100, разработанного для обращения возрастных изменений в сетчатке глаза.
Терапия нацелена на ретинальные ганглиозные клетки, которые соединяют глаз с мозгом и практически не способны к регенерации.
При глаукоме и других патологиях повреждение этих клеток ведет к необратимой слепоте. Разработчики утверждают, что их метод способен вернуть клеткам более молодое функциональное состояние, что открывает принципиально новые возможности в офтальмологии.
Как работает генная перезагрузка
Метод основан на доставке в клетки трех генов с помощью безопасного вирусного вектора, не вызывающего инфекций. Эти гены запускают синтез белков, которые частично перепрограммируют клеточное состояние. Ключевая особенность технологии — встроенный «переключатель» на основе антибиотика: гены активируются только при приеме препарата и отключаются после его отмены. Это позволяет контролировать интенсивность и длительность терапии.
Идея лечения основана на гипотезе о том, что старение связано с потерей эпигенетической информации — химических меток на ДНК, регулирующих активность генов. Еще в 2020 году ученые из Гарвардского университета продемонстрировали на мышах, что частичное перепрограммирование возвращает старым клеткам молодые свойства. Эти эксперименты стали фундаментом для создания технологии ER-100.
Первые шаги и научные споры
15 января текущего года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило начало испытания. В нем примут участие до 18 пациентов с открытоугольной глаукомой и неартериитической передней ишемической оптической нейропатией. Исследование рассчитано на минимум пять лет, дозировки будут корректироваться в зависимости от реакции организма.
Основная цель первой фазы — оценка безопасности, однако ученые будут фиксировать любые изменения зрения. Несмотря на высокий интерес, научное сообщество относится к технологии с осторожностью. Как сообщает "Новая наука", часть экспертов называет подход чрезвычайно рискованным, указывая на возможные неконтролируемые эффекты и онкогенные риски.
В разработке участвует генетик Гарварда Дэвид Синклер, утверждающий, что восстановление эпигенетической информации ослабляет возрастные заболевания. Однако Пол Кнёпфлер из Калифорнийского университета в Дэвисе отмечает, что даже частичное омоложение клеток может оказаться нестабильным или недостаточным для клинического применения.
Результаты первого испытания ER-100 станут важным этапом для всей области исследований старения, но баланс между пользой и рисками остается предметом активной научной дискуссии, — подчеркивают авторы проекта.
